国外已上市、中国还没有的抗癌新药，上海正试点探索先行使用

在美国影片《达拉斯买家俱乐部》中，描述了一个仅剩30天生命的艾滋病患者为了活下去而“走私”替代药。

本文图片均来自微信公号“上海大调研”

近年来在我们身边也出现了这样的情况——为了吃上国外已上市、国内买不到的新药，一些晚期肿瘤患者通过中介机构出境看病、通过网上跨境购药或请人携带药品入境的现象层出不穷。像这样“违法购买假药”的现象，一方面为患者带来治疗甚至救命的希望，另一方面却由此带来了诸多安全隐患与法规风险。

销售海外代购的药物是违法的，患者对新药的需求却是刚性的在5月7日的《焦点访谈》节目中就讲了这么一个故事。

以一些肺癌患者为例，在服用一二代肺癌靶向药产生耐药性后，产自欧洲的第三代抗癌药就成为他们的救命药。这种药在中国上市前，从上市较早的国家代购就成了不得已的选择。

有的患者甚至不顾风险根据公开的配方，通过互联网找到一些药粉，配上淀粉用天平称重量，放在胶囊里面服用。某海外药品代购告诉记者：“这种药没有经过任何的临床试验，患者冒着生命危险，不得不去吃这种原料药。”

为何患者不能直接使用国外的药品?

鉴于不同人种的药物代谢差异，国外已上市药物在我国患者使用过程中可能产生不同的效果和不良反应，因此需要有足够的亚洲人种临床研究数据，才能通过我国药监部门的技术审评并批准在国内上市。

比如心血管药物普萘洛尔(心得安)，若要使患者的心率下降20%，所需要的药量黄种人比白种人低一半左右，也就是说，同样的剂量，美国人用起来刚好，中国人则可能因过量而出现严重不良反应。临床验证和技术审评是保护人民用药安全的有效途径，但需要一定的时间，这就造成了国内、外新药上市的时间差。

对于晚期肿瘤患者来说，病情瞬息万变，分秒必争。如何让他们不用铤而走险，尽快用上国外抗肿瘤新药?

上海市食药监局针对这个问题开展了深入研究。

由于事权划分，该事项涉及药监、卫生、海关、医院等多个部门，需要各方的联动协作推进。市食药监局主动出击，在前期研究的基础上，形成在本市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施，并先后赴市卫计委、仁济医院、上药集团等相关单位深入开展专题研究，听取各方建议和意见。

在调研中，市食药监局发现现在的方案还存在这几个问题：此类药品未在国内上市，该如何定价?药品在购进、运输、储存等环节由谁具体负责?该由谁来提出进口药品申请?

经多部门反复研究探讨，明确了：

由医疗机构作为申请主体

，市食药监局联合市卫计委，综合医院能级、医疗服务、质量管理水平和临床使用经验等因素，指定。

市卫计委会同市食药监局拟定具体品种目录，在指定医疗机构，探索性地使用已被美国、欧盟、日本等地区的药品监管机构批准上市，但在我国尚无同品种产品获准注册的国外抗肿瘤新药

，用于在现有诊疗规范下无更多可供选择的治疗手段的晚期肿瘤患者。

具体流程如下：

接下来，市食药监局将进一步会同相关部门修改、完善试点方案，并积极争取国家相关部门的支持，着力解决晚期肿瘤患者的用药问题。

小研希望新措施能够尽快出台，切实帮助那些有需求的晚期肿瘤患者，让他们快速、安全、放心地用上新药。

(原题为《和死亡赛跑!为了让他们多一份生的希望，这些部门正全力以赴……》)

标签： 海正 抗癌新药 中国