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曾被诊断“活不过2岁”的他,如今怎么样了?

时间:2023-01-25 13:01:49    来源:人民日报    

2021年底,医保目录药品谈判现场“灵魂砍价”“锱铢必较”的场景给无数人留下深刻印象。

全球首个治疗脊髓性肌萎缩症(简称SMA)的精准靶向药物——诺西那生钠注射液,就在那次的谈判品种中。据估算,我国新生儿SMA患者每年新增1200人,存量患者约3万人,这是一种高致死率和高致残率的罕见病。


(资料图片仅供参考)

这场谈判,双方用了一个半小时时间,企业谈判代表进行了八次商量,医保方谈判代表郑重强调,“每一个小群体都不应该被放弃”。

近70万元一针最终被砍到约3.3万元的价格,意味着过去每年百余万元的治疗费用降低至几万元。确认“成交”的那一刻,几乎所有SMA患儿的家长都哭了。

家住山东济南的马恒祥正是一名SMA患儿的父亲。消息发布后,他激动得连续几天睡不着觉,“想抱着孩子嚎啕哭一场,我的石头有希望了。”

时隔一年多,马恒祥和儿子小石头近况如何?小石头康复得怎样?

01石头,“软软的”

马恒祥的儿子出生于2018年1月,刚满5周岁。当时取名石头,是因为马恒祥希望,儿子长大后能像大山一样顶天立地,也能像小石子一般随遇而安。

小石头出生后,和其他宝宝没有太大区别。直到8个月大时,家人发现他整个身子像面条一样软绵绵的,甚至坐都坐不住。“或许是名字有点硬,儿子竟慢慢变成了一个‘软软’的石头。”

“当时,石头的身体状况特别差。感冒、发烧、拉肚子,也不喝奶,不吃辅食。”马恒祥说,“你能体会到那种绝望吗?我甚至想到了最坏的情况……”

之后,家人带小石头跑遍了各大医院,能做的检查都做了一遍,最终确诊患有脊髓性肌萎缩症(SMA)。马恒祥回忆,“医生说这是一种罕见病,一般活不过2岁,主要表现是全身肌肉无力,病情恶化会导致身体系统异常,直至呼吸衰竭。”

“当时我爸嘴唇都发白了,我妈一下子坐在了地上。”得知这一消息,小石头的爷爷奶奶几近崩溃。马恒祥对那天记忆犹新,“济南下起了雨,天色灰暗,原本幸福的家从那一刻陷入了绝境。”

02希望,转瞬即逝

2019年初,诺西那生钠进入中国,通过鞘内注射给药,可改善患儿的运动功能、提高生存率。马恒祥说,注射这种药相当于按下一个暂停键,起到中止疾病恶化的作用。

然而,“救命药”一针高达69.97万元,每年费用平均110万元左右,无疑让马恒祥一家刚被点燃的希望瞬间熄灭。

不用药,也不能放弃希望。马恒祥和妻子一边工作,一边在专业康复师的指导下给儿子做康复训练:从简单的按摩,到复杂的器具训练,一步步减缓肌肉萎缩的速度。“我对石头的要求中,训练大概是最严格的了。”

那段时间,马恒祥向单位提交了困难职工申请材料。同事得知情况后,犹豫着问他:不用药,是放弃给孩子治疗了吗?

马恒祥连忙解释道,自己和妻子每天都在给孩子做康复训练,还有针灸推拿,尝试过各种办法……但他心里清楚这件事有多残酷,在有药的情况下没钱支付,实际上就是放弃治疗。

“那是一种扎心的无力感。”从办公室出来,他蹲在楼道里,眼泪刷刷地往下掉。

所幸,经过持续不断的努力,小石头的情况逐渐改善。但是,没能给儿子用上药,始终是马恒祥心中无法愈合的伤口。“康复训练只是减缓石头肌肉萎缩的速度,让那一天晚点到来。”

03未来,逐渐清晰

2021年初,“救命药”报价调整,外加企业慈善赠药,小石头获得了55万元注射6针的机会。

有人建议马恒祥通过众筹的方式解决每年55万元药费的问题,但他说每个人的生活都不容易,更愿意凭借自己的努力为儿子的病想办法。

马恒祥拿出夫妻俩工作以来的全部积蓄、父母的养老钱以及同事甚至网友的捐款,终于凑齐了55万元。“在交钱的那一刻,其实还是很愧疚的。今年我交上了55万元,明年怎么办?后年怎么办?”

未来怎么办?2021年11月的国家医保谈判,为许许多多和马恒祥一样的SMA患儿家庭给出了答案。

经过八轮砍价,“天价救命药”降至3.3万元左右。国家医保局12月3日发布:全球首个用于治疗SMA的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保,2022年1月1日起正式执行。

消息一出,马恒祥所在的SMA病友群顿时“炸锅了”,消息不停地闪烁。

马恒祥说:“群里的患儿家长都哭了。有人说孩子有救了,有人说自己一个大男人躲角落里哭得稀里哗啦……群里的每个家长都在释放着憋闷在胸口的情绪。”

“药不仅降了价,还能纳入医保报销范围。现在一年打针的费用大约四五万元,周一到周五需要去医院做康复。”目前,小石头已经打了九针。

打针的效果是明显的——小石头的核心力量逐渐增强,马恒祥说,“去年8月,石头可以自己爬了;前段时间,石头可以穿着矫正鞋自己站几秒钟了;最近,石头第一次自主地把脚放到地上撑着,大半个身子坐在沙发上,能坚持这样‘站’2分钟以上。”

马恒祥在短视频平台开通账号,一边记录儿子与病魔搏斗的日常,一边向网友普及SMA,让更多人了解这种罕见病的成因、诊断、治疗和预防。

虽然小石头距离完全站立、生活自理还有很长的路要走,但马恒祥觉得,现在对未来充满希望,也敢去想往后的生活了:石头持续打针后,身体会逐渐恢复到什么状态?到了上学的年龄,是不是能去学校上课……“希望自己的孩子在可预见的未来好起来,是一个父亲最朴素的愿望。”

04努力,从未止步

“救命药”从70万元一针到3.3万元一针,不仅为马恒祥一家人带来了希望,更给予全国的患者更多对未来的期待。

经过医保报销,多地患者注射诺西那生钠的费用下降到1万元左右。全国各地的脊髓性肌肉萎缩症患者陆续用上昔日的“天价药”。

今年1月18日,国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录。通过调整,111种药品新增纳入目录,包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠感染治疗用药等。

截至目前,国家医保目录药品总数达到2967种,覆盖了临床必需的基本用药,大大减轻了患者的用药负担。

值得注意的是,一款SMA口服药——利司扑兰同样通过谈判纳入目录,让罕见病患者从“有药可用”变成“有药可选”。医保谈判代表们再一次践行了“每一个小群体都不应被放弃”的承诺。详情>>>

随着制度的不断健全,特别是医保制度的不断完善,十年间,我国基本医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿,参保率稳定在95%以上,建立了世界最大的全民医疗保障网。

“看病难”“看病贵”的问题逐步得到解决,一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系正在不断完善。那些被罕见病所困的患者将更有勇气迎接命运挑战,也将更有底气走过苦痛。

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